新京報(bào)訊（記者張兆慧）近日，成都倍特藥業(yè)股份有限公司宣布，其自主研發(fā)的1類新藥BPR-30221616注射液獲批臨床試驗(yàn)，將用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）。

ATTR是一種系統(tǒng)性、進(jìn)行性的罕見疾病，由轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白解離成單體并錯(cuò)誤折疊為淀粉樣物質(zhì)后，沉積于器官或組織的細(xì)胞外區(qū)所致。該病累及神經(jīng)、心臟、眼、腎臟等多個(gè)器官，疾病進(jìn)展迅速，生存率低。BPR-30221616注射液作為倍特藥業(yè)自主研發(fā)的小核酸（siRNA）藥物，通過靶向和沉默特定的mRNA，阻斷野生型和變體轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白的產(chǎn)生，從而達(dá)到治療ATTR的目的。

BPR-30221616注射液采用了倍特藥業(yè)具備自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的核酸穩(wěn)定性修飾平臺(tái)技術(shù)。該技術(shù)增強(qiáng)了藥物在體內(nèi)的穩(wěn)定性和持久性，提升了藥物治療指數(shù)，減少了不良反應(yīng)的發(fā)生，有望大幅降低給藥頻率。

校對(duì) 穆祥桐