新京報(bào)訊（記者張秀蘭）在《北京市促進(jìn)臨床急需藥械臨時(shí)進(jìn)口工作實(shí)施方案（試行）》《北京市推動(dòng)罕見(jiàn)病藥品保障先行區(qū)建設(shè)工作實(shí)施方案（試行）》等政策的支持下，近日，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院阜外醫(yī)院獲批臨時(shí)進(jìn)口sotatercept。截至目前，該藥尚未獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)。

Sotatercept是全球首個(gè)且目前唯一用于治療動(dòng)脈型肺動(dòng)脈高壓（PAH）的激活素信號(hào)傳導(dǎo)抑制劑（ASI），可以捕獲過(guò)量激活素A，幫助恢復(fù)失衡的信號(hào)通路，抑制細(xì)胞增殖，進(jìn)而改善血管結(jié)構(gòu)和恢復(fù)管腔通暢，曾獲得過(guò)美國(guó)突破性療法認(rèn)定、孤兒藥資格認(rèn)定，以及歐盟優(yōu)先藥品資格認(rèn)定、孤兒藥資格認(rèn)定，并先后于2024年3月、2024年8月獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、歐洲藥品管理局（EMA）批準(zhǔn)。此前，sotatercept已經(jīng)落地海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)。

PAH是一種多種因素引起的罕見(jiàn)、進(jìn)展性且危及生命的血管疾病，其特征是由于肺動(dòng)脈重構(gòu)導(dǎo)致肺動(dòng)脈狹窄，最終引起肺動(dòng)脈壓力增加，肺血管阻力升高，最終引起肺小動(dòng)脈的收縮和肺循環(huán)中的血壓升高。若得不到及時(shí)有效的治療，患者最終會(huì)發(fā)展為右心衰竭甚至危及生命。其中，特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓已于2018年被納入國(guó)家衛(wèi)健委公布的《第一批罕見(jiàn)病目錄》。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院阜外醫(yī)院心內(nèi)科呼吸與肺血管疾病診治中心主任柳志紅教授指出，研究顯示，2010至2019的十年間，PAH患者的1年及3年生存率均未見(jiàn)顯著提升，新診斷患者5年死亡率達(dá)40%，患者亟須創(chuàng)新治療改善生活質(zhì)量及預(yù)后?！白鳛槿蚴讉€(gè)且目前唯一的激活素信號(hào)傳導(dǎo)抑制劑，sotatercept將為PAH領(lǐng)域帶來(lái)全新機(jī)制的治療方案，為肺動(dòng)脈高壓患者的治療帶來(lái)新的選擇?！?/p>

校對(duì) 張彥君