12月7日，國(guó)家醫(yī)保局、人力資源社會(huì)保障部印發(fā)《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、生育保險(xiǎn)和工傷保險(xiǎn)藥品目錄》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“新版醫(yī)保目錄”）以及《商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥品目錄》（2025年）。新版醫(yī)保目錄新增114種藥品，超過(guò)了去年（91種），其中50種為一類(lèi)新藥，總體成功率為88%，較2024年的76%也有了明顯提升。
多個(gè)“全球新”“全國(guó)新”進(jìn)目錄
新版醫(yī)保目錄調(diào)整后，目錄內(nèi)藥品總數(shù)增至3253種，腫瘤、慢性病等重點(diǎn)領(lǐng)域的保障水平得到明顯提升。2024年版醫(yī)保目錄新增全球創(chuàng)新藥38個(gè)，當(dāng)時(shí)為歷年來(lái)最高數(shù)量，今年新版醫(yī)保目錄新增一類(lèi)創(chuàng)新藥達(dá)50種，再創(chuàng)歷史新高，其中更是囊括了多款“全球首創(chuàng)”“首個(gè)國(guó)產(chǎn)”類(lèi)新藥。
百事美施貴寶旗下全球首個(gè)且目前唯一獲批紅細(xì)胞成熟劑注射用羅特西普此次被納入了新版醫(yī)保目錄，用于治療較低危骨髓增生異常綜合征（MDS），這是繼成人β-地中海貧血后，羅特西普在中國(guó)納入醫(yī)保的第二個(gè)適應(yīng)癥。該藥今年6月新獲批上市，是近20年來(lái)首個(gè)用于治療較低危MDS的創(chuàng)新藥。天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院副院長(zhǎng)、血液病中心主任付蓉教授表示，羅特西普通過(guò)創(chuàng)新作用機(jī)制促進(jìn)紅細(xì)胞成熟，改善無(wú)效造血，在減輕輸血負(fù)擔(dān)、改善貧血和提高生活質(zhì)量方面可為患者帶來(lái)顯著獲益，期待新適應(yīng)癥納入醫(yī)保后能進(jìn)一步減輕患者的經(jīng)濟(jì)壓力，讓更多患者盡早啟動(dòng)創(chuàng)新藥物治療。
港股上市公司康諾亞旗下中國(guó)首個(gè)自主研發(fā)并獲批上市的IL-4Rα抗體藥物康悅達(dá)（司普奇拜單抗注射液）也被納入新版醫(yī)保目錄，且覆蓋其已獲批的全部3項(xiàng)適應(yīng)癥：外用藥控制不佳或不適合外用藥治療的成人中重度特應(yīng)性皮炎、糖皮質(zhì)激素治療和/或手術(shù)治療控制不佳的慢性鼻竇炎伴鼻息肉、鼻用糖皮質(zhì)激素聯(lián)合抗組胺藥物治療后癥狀控制不佳的成人中重度季節(jié)性過(guò)敏性鼻炎，康悅達(dá)預(yù)充式自動(dòng)注射筆此次也同步納入。作為國(guó)產(chǎn)首個(gè)治療中重度特應(yīng)性皮炎的生物制劑，該藥打破了進(jìn)口藥物的壟斷，為外用藥控制不佳的患者帶來(lái)靶向治療新選擇；它也是國(guó)內(nèi)首個(gè)治療慢性鼻竇炎伴鼻息肉的生物制劑、全球唯一治療季節(jié)性過(guò)敏性鼻炎的IL-4Rα抗體藥物，為傳統(tǒng)治療手段效果不佳、存在未滿(mǎn)足臨床需求的患者提供了革新性的治療方案。
另一家企業(yè)科倫博泰此次有3款產(chǎn)品納入新版醫(yī)保目錄，其中，塔戈利單抗是全球首個(gè)獲批用于鼻咽癌一線(xiàn)治療的PD-L1單抗，去年12月獲批上市，首個(gè)適應(yīng)癥為既往接受過(guò)二線(xiàn)及以上化療失敗的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌；今年1月，其一線(xiàn)治療鼻咽癌的適應(yīng)癥獲批上市，這兩項(xiàng)適應(yīng)癥均被納入新版醫(yī)保目錄。據(jù)科倫博泰披露的KL167-Ⅲ-08研究顯示，截至2024年2月4日，與化療相比，塔戈利單抗聯(lián)合順鉑和吉西他濱一線(xiàn)治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌可獲得更優(yōu)的PFS（無(wú)進(jìn)展生存期）、更高的ORR（客觀緩解率）和更長(zhǎng)的DoR（緩解持續(xù)時(shí)間），且無(wú)論患者PD-L1表達(dá)如何，均可獲益。
作為全球首個(gè)非共價(jià)BTK抑制劑，捷帕力（匹妥布替尼片）也被成功納入新版醫(yī)保目錄。該藥用于既往接受過(guò)共價(jià)BTK抑制劑治療的套細(xì)胞淋巴瘤患者。套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）是一種相對(duì)罕見(jiàn)但侵襲性較強(qiáng)的非霍奇金淋巴瘤亞型，中位發(fā)病年齡約60歲，在中國(guó)，MCL的發(fā)病率約0.29/10萬(wàn)人/年，80%以上的患者確診時(shí)已處于疾病晚期，易復(fù)發(fā)，且復(fù)發(fā)后治療難度大，預(yù)后較差。目前，BTK抑制劑是復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤患者的主要治療選擇之一。中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）監(jiān)事會(huì)監(jiān)事長(zhǎng)、哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍教授表示，匹妥布替尼基于非共價(jià)結(jié)合的全新機(jī)制，能夠有效填補(bǔ)共價(jià)BTK抑制劑治療失敗后患者的臨床治療空白。研究數(shù)據(jù)表明，匹妥布替尼能為這部分患者帶來(lái)有效的緩解，延長(zhǎng)患者從BTK通路抑制中獲益的時(shí)間，改善患者總生存。其成功納入醫(yī)保，將大幅提高復(fù)發(fā)或難治性MCL創(chuàng)新藥物的可及性，對(duì)我國(guó)套細(xì)胞淋巴瘤診療水平的提升具有重要意義。
腫瘤治療仍是醫(yī)保藥品熱門(mén)領(lǐng)域
腫瘤治療藥物一直是歷年醫(yī)保目錄調(diào)整的熱門(mén)領(lǐng)域，今年也有多款腫瘤治療創(chuàng)新藥被納入其中。因強(qiáng)大的靶向殺傷能力，ADC（抗體偶聯(lián)藥）被譽(yù)為腫瘤治療領(lǐng)域的“核彈”。新版醫(yī)保目錄中新增多款A(yù)DC，如注射用蘆康沙妥珠單抗、瑞康曲妥珠單抗。蘆康沙妥珠單抗是科倫博泰自主研發(fā)的新型TROP2 ADC，于2024年11月獲批上市，用于治療既往至少接受過(guò)2種系統(tǒng)治療（其中至少1種治療針對(duì)晚期或轉(zhuǎn)移性階段）的不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌，成為首個(gè)獲得完全批準(zhǔn)上市的國(guó)產(chǎn)ADC。今年3月，其第二項(xiàng)新增適應(yīng)癥獲批上市，用于治療經(jīng)表皮生長(zhǎng)因子受體酪氨酸激酶抑制劑（EGFR-TKI）和含鉑化療治療后進(jìn)展的EGFR突變陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌，成為全球首個(gè)在肺癌適應(yīng)癥上獲批的TROP2 ADC。此次蘆康沙妥珠單抗的兩項(xiàng)適應(yīng)癥均被納入新版國(guó)家醫(yī)保目錄。
今年5月獲批準(zhǔn)上市的瑞康曲妥珠單抗，是恒瑞醫(yī)藥首款商業(yè)化的ADC產(chǎn)品。該藥的醫(yī)保適用范圍為：存在HER2(ERBB2）激活突變且既往接受過(guò)至少一種系統(tǒng)治療的不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌成人患者。包括瑞康曲妥珠單抗在內(nèi)，恒瑞醫(yī)藥今年有10款產(chǎn)品首次進(jìn)入醫(yī)保，其中6款均針對(duì)惡性腫瘤治療。
乳腺癌已成為全球女性最常見(jiàn)的惡性腫瘤，近年來(lái)在中國(guó)的發(fā)病率和死亡率逐年上升。新版醫(yī)保目錄也納入了多款乳腺癌創(chuàng)新藥。禮來(lái)公司旗下CDK4&6抑制劑唯擇（阿貝西利片）此次順利續(xù)約激素受體陽(yáng)性（HR+）、人表皮生長(zhǎng)因子受體2陰性（HER2-）的乳腺癌高危早期輔助治療、晚期內(nèi)分泌敏感和晚期內(nèi)分泌耐藥三大適應(yīng)癥，且其早期乳腺癌醫(yī)保支付范圍擴(kuò)展至適應(yīng)癥全人群，至此，該藥說(shuō)明書(shū)內(nèi)所有適應(yīng)癥均已納入醫(yī)保。據(jù)統(tǒng)計(jì)，中國(guó)年乳腺癌新發(fā)病例達(dá)41.6萬(wàn)，90%以上是早期乳腺癌患者。其中，激素受體陽(yáng)性（HR+）、人表皮生長(zhǎng)因子受體2陰性（HER2-）乳腺癌是最常見(jiàn)的亞型，患者占比達(dá)70%，約30%高危早期乳腺癌患者可能復(fù)發(fā)，其5年復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)是非高?；颊叩?倍。復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院邵志敏教授表示，早期乳腺癌患者治療的最終目標(biāo)在于預(yù)防復(fù)發(fā)、延長(zhǎng)總生存期。目前，臨床實(shí)踐中，CDK4&6抑制劑阿貝西利聯(lián)合內(nèi)分泌治療已成為HR+，HER2-高危早期乳腺癌患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。此次醫(yī)保目錄調(diào)整后，更多國(guó)內(nèi)HR+，HER2-高危早期乳腺癌患者將從中獲益。
阿斯利康乳腺癌領(lǐng)域創(chuàng)新藥物卡匹色替片成功被納入新版國(guó)家醫(yī)保目錄，該藥今年4月在中國(guó)獲批上市，適應(yīng)癥為聯(lián)合氟維司群用于轉(zhuǎn)移性階段至少接受過(guò)一種內(nèi)分泌治療后疾病進(jìn)展，或在輔助治療期間或完成輔助治療后12個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)的HR陽(yáng)性、HER2陰性且伴有一種或多種PIK3CA/AKT1/PTEN改變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌成人患者。阿斯利康與默沙東合作的奧拉帕利片此次也成功拓展醫(yī)保適應(yīng)癥，用于gBRCA突變HER2陰性早期高風(fēng)險(xiǎn)乳腺癌患者的治療。該藥是中國(guó)首個(gè)且唯一獲批用于胚系BRCA基因突變?cè)缙诟唢L(fēng)險(xiǎn)乳腺癌的PARP抑制劑。復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院大內(nèi)科首席、ESMO（歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)）國(guó)際乳腺癌專(zhuān)家委員會(huì)委員胡夕春教授表示，此次醫(yī)保目錄將卡匹色替等多款乳腺癌藥物納入，大大降低了患者用藥的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，讓更多有需要的乳腺癌患者能夠用得上、用得起創(chuàng)新藥。
作為一種發(fā)生于血液系統(tǒng)的惡性疾病，血液腫瘤發(fā)病率和病死率均位居惡性腫瘤前十位。其中，淋巴瘤是血液腫瘤中最常見(jiàn)且復(fù)雜的類(lèi)型之一，據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國(guó)每年淋巴瘤發(fā)病人數(shù)約10.15萬(wàn)，平均5年生存率不足40%。阿斯利康旗下康可期（馬來(lái)酸阿可替尼片）作為阿可替尼膠囊的迭代升級(jí)，也成為納入醫(yī)保目錄。片劑與膠囊具有生物等效性，而體積較膠囊劑型縮減50%，不僅可適配存在吞咽困難的患者，且具備可與食物同服，可與抗酸劑聯(lián)合給藥等優(yōu)點(diǎn)，減少用藥限制，提升長(zhǎng)期用藥?kù)`活性和依從性。阿可替尼是全球首個(gè)獲批的第二代原研BTK抑制劑，可延長(zhǎng)患者疾病無(wú)進(jìn)展生存期及提高總體生存率。目前，馬來(lái)酸阿可替尼片用于慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）和小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）和經(jīng)治套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）的適應(yīng)癥均納入醫(yī)保，加之阿可替尼膠囊用于經(jīng)治CLL/SLL適應(yīng)癥和經(jīng)治MCL適應(yīng)癥的成功續(xù)約，實(shí)現(xiàn)了CLL/SLL從一線(xiàn)至后線(xiàn)，含初治和復(fù)發(fā)/難治各疾病階段以及經(jīng)治MCL的醫(yī)保覆蓋。
賽諾菲血液腫瘤創(chuàng)新藥賽可益（艾沙妥昔單抗注射液）首次被納入醫(yī)保目錄，適用于多發(fā)性骨髓瘤患者。多發(fā)性骨髓瘤是血液系統(tǒng)第二大常見(jiàn)惡性腫瘤，且高發(fā)于老年群體。在中國(guó)每10萬(wàn)人中就有約1.6個(gè)新發(fā)多發(fā)性骨髓瘤患者。中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院血液病學(xué)研究所所長(zhǎng)胡豫教授指出：“近幾年，多發(fā)性骨髓瘤在中國(guó)的發(fā)病率逐年攀升，首次診斷后的治療是多發(fā)性骨髓瘤患者全病程中至關(guān)重要的‘黃金窗口’。艾沙妥昔單抗是中國(guó)已獲批的首個(gè)且目前唯一與VRd標(biāo)準(zhǔn)療法聯(lián)合使用的抗CD38單抗。臨床研究顯示，該治療組合在一線(xiàn)治療中患者無(wú)進(jìn)展生存期預(yù)期可達(dá)90個(gè)月（約7.5年），有望重塑一線(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)治療。艾沙妥昔單抗納入醫(yī)保，有助于更多患者把握早期治療窗口，更早實(shí)現(xiàn)深度緩解的治療目標(biāo)?！?/span>
慢病領(lǐng)域亦有多款創(chuàng)新藥進(jìn)醫(yī)保
由于慢性病患者需長(zhǎng)期服藥治療，創(chuàng)新藥一旦被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，將惠及更多患者。慢性病領(lǐng)域同樣在國(guó)家層面被列為創(chuàng)新藥研發(fā)支持的重點(diǎn)領(lǐng)域，新版醫(yī)保目錄中也納入了多款慢性病創(chuàng)新藥。
《中國(guó)心血管健康與疾病報(bào)告2022》顯示，心血管疾病是我國(guó)城鄉(xiāng)居民第一位死因，每5例死亡中就有2例死于心血管病。其中，動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病快速增長(zhǎng)，急性心梗死亡率總體呈上升態(tài)勢(shì)。而血脂中的LDL-C（低密度脂蛋白膽固醇）是形成動(dòng)脈粥樣硬化斑塊的關(guān)鍵因素。原發(fā)性高膽固醇血癥（雜合子型家族性和非家族性）或混合型血脂異?；颊咧校恍┤嗽诮邮茏畲竽褪軇┝康乃☆?lèi)藥物治療后仍無(wú)法達(dá)到LDL-C目標(biāo)。此次新版醫(yī)保目錄納入了諾華的全球首款PCSK9 mRNA干擾類(lèi)降膽固醇藥物英克司蘭鈉注射液，該藥可以在上述無(wú)法達(dá)標(biāo)治療的患者治療中，與他汀類(lèi)藥物或者與他汀類(lèi)藥物及其他降脂療法聯(lián)合用藥，以及在他汀類(lèi)藥物不耐受或禁忌使用的患者中，單獨(dú)用藥或與其他降脂療法聯(lián)合用藥。
呼吸道慢性疾病治療方面，新版醫(yī)保目錄納入了阿斯利康呼吸領(lǐng)域首款生物制劑本瑞利珠單抗注射液，為成人和12歲及以上青少年重度嗜酸粒細(xì)胞性哮喘（SEA）的維持治療提供了可及的創(chuàng)新治療方案。中國(guó)首個(gè)針對(duì)重度哮喘的大型多中心登記研究（C-BIOPRED研究）顯示，中國(guó)有400萬(wàn)重度哮喘患者，其中約80%為SEA。本瑞利珠單抗是新版醫(yī)保目錄中唯一精準(zhǔn)靶向氣道嗜酸性粒細(xì)胞（EOS）的抗IL-5R生物制劑，可以快速且持續(xù)改善SEA患者癥狀、顯著降低急性發(fā)作風(fēng)險(xiǎn)、顯著提升患者肺功能并減停激素用量。四川大學(xué)華西醫(yī)院呼吸和共病研究院院長(zhǎng)李為民教授表示，新版醫(yī)保目錄實(shí)施后，SEA患者自費(fèi)比例將大幅降低，期待更多SEA患者邁向“臨床治愈”目標(biāo)。
慢性鼻竇炎伴鼻息肉也是一種嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量的慢性疾病，今年也有相關(guān)創(chuàng)新藥納入新版醫(yī)保目錄，即葛蘭素史克的靶向生物制劑美泊利珠單抗。該藥用于治療全身性皮質(zhì)類(lèi)固醇和/或手術(shù)治療無(wú)法充分控制疾病的慢性鼻竇炎伴鼻息肉成人患者，是目前中國(guó)唯一覆蓋嗜酸性肉芽腫性多血管炎、重度嗜酸粒細(xì)胞性哮喘及慢性鼻竇炎伴鼻息肉三大適應(yīng)癥的生物制劑，這三項(xiàng)適應(yīng)癥均已進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄。中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)耳鼻咽喉頭頸外科分會(huì)會(huì)長(zhǎng)張羅教授表示，隨著該適應(yīng)癥進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄，更多患者將能夠以更可負(fù)擔(dān)的方式接受這一先進(jìn)的治療方案，顯著改善疾病控制和生活質(zhì)量。
兩款國(guó)產(chǎn)抗流感新藥“火速”進(jìn)新版目錄
當(dāng)前正值我國(guó)流感高發(fā)季，中國(guó)疾控中心發(fā)布的今年第48周全國(guó)急性呼吸道傳染病哨點(diǎn)監(jiān)測(cè)情況顯示，我國(guó)流感疫情已處于高流行水平，抗流感藥近期備受關(guān)注。
今年以來(lái)，我國(guó)3款國(guó)產(chǎn)抗流感創(chuàng)新藥相繼獲批上市，分別為青峰醫(yī)藥的瑪舒拉沙韋、眾生藥業(yè)的昂拉地韋和濟(jì)川藥業(yè)瑪硒洛沙韋。新版國(guó)家醫(yī)保目錄納入了多款抗流感病毒新藥，其中便有瑪舒拉沙韋、昂拉地韋兩款國(guó)產(chǎn)流感創(chuàng)新藥。其中，瑪舒拉沙韋于今年3月獲批上市，是青峰醫(yī)藥集團(tuán)旗下子公司科睿藥業(yè)自主研發(fā)的抗流感病毒1類(lèi)創(chuàng)新藥，也是國(guó)內(nèi)首個(gè)自主研發(fā)RNA聚合酶抑制劑（PA靶點(diǎn)）。該藥注冊(cè)臨床數(shù)據(jù)全部來(lái)源于中國(guó)患者，擁有充分的中國(guó)人群循證證據(jù)。其Ⅲ期臨床研究顯示，瑪舒拉沙韋在用藥后第1天的病毒載量從基線(xiàn)下降速度更快，相比安慰劑組中位流感癥狀緩解時(shí)間縮短21個(gè)小時(shí)，發(fā)熱緩解時(shí)間縮短8.6個(gè)小時(shí)，病毒清除時(shí)間縮短25個(gè)小時(shí)，退熱時(shí)間19.7個(gè)小時(shí)，可實(shí)現(xiàn)“全程一次用藥，一日清毒退熱”的治療效果，且耐藥突變率低于1%，遠(yuǎn)低于國(guó)際同類(lèi)藥物。
新京報(bào)記者 王卡拉
校對(duì) 穆祥桐
