近日，一家在中國成立五年、專注罕見病領(lǐng)域的企業(yè)銳康迪（北京）醫(yī)藥有限公司（以下簡稱“銳康迪”）突然宣布，公司已經(jīng)完成清算組備案，進入清算程序，全部業(yè)務活動將于近期全面中止，未來將無法繼續(xù)提供任何形式的產(chǎn)品、服務或業(yè)務支持。該公司旗下目前有三款罕見病產(chǎn)品獲批上市，其中兩款已實現(xiàn)商業(yè)化上市。
“隨著銳康迪全面退出中國市場，旗下產(chǎn)品也將退出中國，對中國的罕見病患者影響還是很大的。我個人認為，銳康迪全面清算、注銷產(chǎn)品是一個非理性的商業(yè)決定?！鞭⒌潞币姴≈行膭?chuàng)始人、主任黃如方認為。
奧唑司他醫(yī)保談判失利，銳康迪清算
銳康迪是意大利制藥集團Recordati于2021年在北京設立的分公司，是該集團進軍中國市場邁出的第一步。在中國市場，銳康迪布局是填補國內(nèi)臨床治療空白的罕見病藥物。
據(jù)銳康迪官方微信公眾號“銳康迪罕見病”2025年10月31日發(fā)布的訪談信息，進入中國五年來，銳康迪共有三款罕見病藥品獲批上市，分別為治療庫欣綜合征（皮質(zhì)醇增多癥）的全球首創(chuàng)新藥磷酸奧唑司他片，治療甲基丙二酸血癥、異戊酸血癥、丙酸血癥、N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏癥引起的高氨血癥的卡谷氨酸分散片，治療肢端肥大癥的注射用雙羥萘酸帕瑞肽微球（長效帕瑞肽），其中前兩款已實現(xiàn)商業(yè)化上市。此外，通過各種先行先試的地方試點，銳康迪陸續(xù)向中國引入了十多款臨床急需藥品，為部分患者爭得了一線生機。
銳康迪總經(jīng)理胡茂勝在去年10月接受媒體采訪時提及，一開始就知道做罕見病很難，但真正對此有感知是最近兩年有產(chǎn)品開始陸續(xù)上市以后，這個挑戰(zhàn)比最初想象的要大得多。除了要投入大量資源進行醫(yī)學教育與市場培育外，患者的家庭經(jīng)濟條件也讓藥品可負擔性成為一大挑戰(zhàn)。
銳康迪進入清算程序，旗下已上市產(chǎn)品也將退出中國市場，是什么原因讓企業(yè)作出了這樣的決定？對患者的影響幾何？1月12日，新京報記者向銳康迪總經(jīng)理胡茂勝發(fā)送了采訪提綱，截至發(fā)稿未收到回復。
同日，皮質(zhì)醇增多癥聯(lián)盟負責人陳馨發(fā)給記者一份Recordati集團給她的英文回復，從回復內(nèi)容來看，銳康迪退出中國市場，與奧唑司他去年醫(yī)保談判失敗有一定關(guān)系?；貜椭刑峒?，銳康迪總部已決定關(guān)閉其在中國北京的分公司，隨后將下架目前在中國銷售的內(nèi)分泌和代謝管線產(chǎn)品。這一決定是基于近期的市場和監(jiān)管動態(tài)，包括奧唑司他申請納入國家醫(yī)保藥品目錄（NRDL）的否決結(jié)果。
陳馨表示，2025年8月，奧唑司他通過了2025年國家醫(yī)保目錄調(diào)整的初步形式審查目錄，據(jù)其了解，銳康迪為此前前后后擴招了很多人?！扒皫啄昴J的潛規(guī)則是50萬不談，30萬不進，這一兩年說是要卡在20萬上限，藥企確實是很有誠意地滿足了這個要求，大家都覺得進醫(yī)保沒問題，但最終沒能進入?！?/p>
從奧唑司他上市歷程來看，2020年3月，該藥在美國獲批上市，并于2021年4月在博鰲樂城首次臨床使用，1mg、5mg、10mg規(guī)格每盒價格分別為17444元、69777元、73270元。2025年5月，該藥正式在中國上市，1mg規(guī)格售價為8008元，為全球最低價，僅為美國定價的十分之一。3個月后，該藥通過國家醫(yī)保目錄調(diào)整的初步形式審查，亞洲人種平均4.1mg/天，年均治療費用20萬元，但2025年11月7日，該藥沒有進入國家醫(yī)保目錄，2025年12月10日，銳康迪總部宣布解散中國區(qū)團隊，今年1月，銳康迪進入清算程序。對于銳康迪退出中國市場，陳馨表示很遺憾。
對患者治療影響幾何？
銳康迪退出中國市場，影響最大的便是正在使用該公司旗下藥品的患者群體。
“奧唑司他通過形式審查后，多名庫欣綜合征治療領(lǐng)域的權(quán)威專家曾多次滿懷信心地期待，患者的治療費用醫(yī)保報銷后有望降低到自費每月2000元以下?！标愜氨硎?，2025年11月獲悉沒有通過醫(yī)保談判，銳康迪突然通知將終止在華業(yè)務，庫欣綜合征患者又將面臨無創(chuàng)新藥可用的困境。
在陳馨看來，醫(yī)保沒有錯，20萬的年治療費用確實談不上便宜，常見病患者那么多，醫(yī)保的池子先保大頭的基本；醫(yī)生沒有錯，比誰都更希望好藥能進醫(yī)保；藥企沒有錯，連續(xù)虧損了五年還看不到賺錢的希望，及時止損退出中國；罕見病患者也沒有錯，傾盡家底的治療，論社會公平，常見病能報為什么罕見病卻不可以，沒有誰比誰更該死。好在手術(shù)才是真正的能逆風翻盤的根治力量。
北京天壇醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科劉丕楠教授曾指出，手術(shù)依然是庫欣綜合征的一線治療方法，但新藥的加入將拓展全新治療格局，讓不能手術(shù)的患者有機會進行手術(shù)，讓可以手術(shù)的患者以更好的身體狀態(tài)進行手術(shù)，讓接受手術(shù)治療的患者圍手術(shù)期體驗更好。
庫欣綜合征患者崔玲玲（化名）最早于2016年接受了手術(shù)治療，2019年復發(fā)后，因手術(shù)風險大、失敗率高，開始接受短效帕瑞肽治療，每日注射，一個月花費3萬余元。2021年7月，因治療效果不好且副作用較大而停用，恰巧在這個節(jié)點，海南博鰲樂城罕見病臨床醫(yī)學中心引入了奧唑司他，包括崔玲玲在內(nèi)的多位患者率先使用。因為奧唑司他對疾病控制效果不錯，此后她又找到了香港代購以更低的價格購入此藥，持續(xù)服用至今。崔玲玲對奧唑司他沒能進入醫(yī)保表示遺憾，因奧唑司他需長期服用，很多家庭難以負擔?！叭绻麏W唑司他進醫(yī)保，我肯定在國內(nèi)購買。銳康迪退出中國市場，對我的影響不太大，但對于其他沒有購藥途徑的患者來說，影響肯定很大?！贝蘖崃嵴f道。
從銳康迪給陳馨的回復來看，銳康迪提到，手術(shù)之外，庫欣綜合征患者的藥物治療手段，除了奧唑司他，還有其他藥物治療，比如皮下注射給藥的雙羥萘酸帕瑞肽微球（長效帕瑞肽）等藥物。退出中國市場后，Recordati公司將努力使奧唑司他通過海南或其他先行先試特殊區(qū)域進口，供需要的患者使用。公司將繼續(xù)與醫(yī)療健康專業(yè)人員以及患者社群通力合作，以將對患者的任何影響降至最低，同時遵循這一過程所需的所有必要法規(guī)和指南。
銳康迪旗下另一款商業(yè)化藥品卡谷氨酸分散片所對應的罕見病患者群體，也因為銳康迪的清算，陷入“斷藥”的焦慮中。
“我們在收到退市信息時第一時間在各個群里通知了家長，讓大家在能力允許范圍內(nèi)囤藥。之前企業(yè)和基金會立項了買一贈一的項目，當我們收到消息時，這個項目只能接受老客戶的申請，之前沒買過的患者不能參加買一贈一的項目了，高昂的價格使這些新用戶無法接受，只有部分老客戶繼續(xù)購買，但因為價格因素也沒有辦法購買太多。”有機酸血癥患者組織檸檬寶寶關(guān)愛中心負責人劉英娜對新京報記者表示，未來三個月后，群體內(nèi)將面臨完全斷藥的情況，目前唯一的解決辦法只有國產(chǎn)仿制藥替代。但仿制藥上市時間短，效果未經(jīng)長期驗證，大家有顧慮。此外，仿制藥的價格依然很高，絕大多數(shù)患者家庭無法長期支持、足量使用。
甲基丙二酸血癥引發(fā)高血氨癥的患兒媽媽馮女士對新京報記者表示，去年11月19日，孩子在上海住院時開始使用銳康迪的卡谷氨酸分散片，降血氨的效果比原有治療藥物更好，但價格也更貴，2100元/盒/5粒，住院期間一天吃3粒，出院后一天1粒。雖然有買12盒贈12盒的贈藥政策，但每月花銷依然高昂?！凹依铿F(xiàn)在只剩下4盒了，雖然這個藥有仿制藥，但我擔心藥效沒有進口藥好?！瘪T女士表示，孩子的疾病若控制不好，最怕的就是血氨持續(xù)升高，將影響孩子的大腦神經(jīng)發(fā)育，造成腦損傷。
“我們希望企業(yè)退市，不要用這種‘一刀切’的情況，而且這次退市太過緊急，無論從退市的方法和時間上都沒有給患者留余地。”劉英娜表示，若國內(nèi)能夠有代理商繼續(xù)銷售銳康迪旗下產(chǎn)品最好，畢竟“可及性”第一是“有藥”，第二是“買得到”，到最后才是“買得起”。
業(yè)內(nèi)點評：銳康迪全面清算注定“三輸”
“相對于其他藥企而言，罕見病藥企會更難，如果企業(yè)一直沒有辦法盈利，肯定會對市場不看好。銳康迪全面清算、注銷產(chǎn)品是一個非理性的商業(yè)決定，導致了‘三輸’的局面?！秉S如方認為，中國政府對銳康迪旗下創(chuàng)新藥給予了優(yōu)先審評審批等政策傾斜和支持，且已經(jīng)有三款產(chǎn)品獲批上市的情況下，企業(yè)突然宣布退出中國市場并不理性。從企業(yè)端來看，銳康迪將創(chuàng)新罕見病藥引入中國市場，在去年還有新藥獲批上市的情況下，突然宣布退出中國市場為“一輸”，因為企業(yè)尚未盈利；從政府方面來看是“二輸”，國家政策對其產(chǎn)品進行了支持，付出了很多，如果銳康迪旗下產(chǎn)品能留在國內(nèi)被其他公司代理還能理解，但據(jù)他了解，產(chǎn)品將被注銷；從患者角度而言，治療藥物退出市場，為“三輸”。
“我認為這是需要深思的，中國市場肯定不存在罕見病藥物跑不通的情況，但如何能讓一家罕見病企業(yè)在中國持續(xù)發(fā)展，真正為患者治療所用到，還需要我們多方努力?！秉S如方說道。
新京報記者 王卡拉
校對 楊利
